您的位置::中乳机械网 >> 筛管

Casebia首席执行官谈基因编辑公司对未来的投资扩散膜

时间:2022年06月29日

Casebia首席执行官谈基因编辑,公司对未来的投资

与许多生物技术创业公司不同,Casebia Therapeutics有幸不必为筹集基因编辑开发计划而筹集资金。

Casebia 成立于2016年,是制药巨头Bayer和CRISPR Therapeutics的合资企业,旨在利用基因编辑技术开发血液疾病和自身免疫,代谢和先天性心脏病的治疗方法。

Caseio首席执行官赛诺菲资深人士Jim Burns告诉BioSpace,总部位于德国的拜耳希望更多地参与创新和改变游戏规则的技术,这就是为什么它支持CRISPR的尖端技术中国机械网okmao.com。

在过去三年中,Casebia已加大招聘力度,支持其科学研究,这项研究已开始取得成效。伯恩斯指出,4月份的美国基因与细胞治疗学会会议上有10个不同的表现,其中有四个是口头报告。公司在会议上所做的一声巨响就是伯恩斯认为是隐形模式的公司。

“我们正在投资公司将来会做些什么,”伯恩斯谈到公司专注于开发新的治疗方法。例如,他指出了Casebia的合成RNA指导的核酸酶,称为Cas-sRGNs。虽然越来越多的人熟悉用于基因编辑的Cas9,但他说蛋白质不是专为基因编辑而设计的。sRGN蛋白质是。伯恩斯说,该公司的sRGN蛋白质是合成的,这使得它不易受到人体免疫系统的攻击。伯恩斯说,Cas9本质上是细菌,所以身体可以打开它。

“这些是下一代核心,我们在这些方面遥遥领先,”伯恩斯说。

Casebia不仅开发了用于基因编辑的下一代sRGN递送方法,而且Burns表示该公司的AAV也能够自我灭活。Casebia正在开发一种“Adeno病毒载体”,“制造蛋白质,完成其工作并停止制造蛋白质。”他说,这可以通过降低潜在的免疫原性和脱靶效应来增强治疗的安全性。目前,该公司正在将其作为一种治疗视网膜色素变性的新方法,视网膜色素变性是一种罕见的遗传性疾病,涉及视网膜中细胞的分解和丢失。但是,这项工作仍处于早期阶段。

“如果你采用自限性方法,它确实可以降低CRISPR意外后果的可能性,”伯恩斯说。

虽然基因编辑有一个看似近乎无限的方法来治疗某些罕见疾病,也有在外地发挥严重的道德问题,通过强调胚胎研究在中国进行,这BioSpace已经 覆盖在多个场合。虽然这一行动正确地引起了全世界的谴责,但伯恩斯指出,它开启了对话,为像Casebia这样的公司提供平台,展示他们正在努力发展以帮助人们的疗法。伯恩斯在公司网站上说,有一项政策宣布该公司只与体细胞一起使用,这些细胞是成人细胞,而不是胚胎细胞。伯恩斯补充说,这项政策已经在中国实验之前实施。

该公司正抓紧机会将其前两种疗法带入诊所。Casebia正在寻求批准明年将其IPEX(免疫失调,多内分泌病,肠病,X连锁)综合症的治疗纳入临床。IPEX综合征通常影响幼儿,其特征在于受影响个体中多种自身免疫疾病的发展。伯恩斯表示,希望该公司能够设计调节性T细胞并将其作为治疗自身免疫性疾病的手段插入患者体内。除IPEX综合症外,Casebia还计划通过IND申请解决另一项未公开的自身免疫指征。伯恩斯表示,该公司尚未准备公开发布有关此特定迹象的信息。

在提交这些IND之前,伯恩斯表示,明年可能会包括出版和介绍更多的科研论文,以及继续建立公司。伯恩斯表示,该公司目前拥有89名员工,并可能在为诊所做好准备时扩展至约120名员工。该公司最近参加了Onramp项目,该项目为低收入背景的学生提供带薪生命科学实习机会。

“我们正在开发一个广泛而深入的工程工具箱,”伯恩斯说。

招聘网

找工作

招聘

济南人才网

招聘网

友情链接